iPS再生医療を安く早く、細胞提供継続へ京大が財団

京都大学iPS細胞研究所の一部機能を分離した新たな財団法人が4月に始動する。iPS細胞を利用した再生医療の普及に向けて細胞提供事業などを担う。国の予算が2022年度末に切れたとしても寄付金で運営する。再生医療をできるだけ安価にしようと、企業の開発支援なども視野に入れる。

動き出すのは「京都大学iPS細胞研究財団」。京都大学が担ってきた再生医療向けのiPS細胞を製造して備蓄する「ストック事業」を引き継ぐ。政府の予算で運営されており、13年度からの10年間、年27億円の予算を投じる計画だ。これまで18の研究機関や企業などにiPS細胞を分配し、一部は別の細胞に育ててから人に移植された。

ストック事業は当初、10年間で移植した際の拒絶反応が少ないタイプのiPS細胞を140種類備蓄する計画だった。だが細胞の提供を受ける企業などのニーズの変化や、ゲノム編集など新技術の登場などを理由に17年末に方針を転換。現在は国民の多くで拒絶反応が起きにくい数種類のiPS細胞の備蓄や配布、整備した施設を活用した企業支援をしている。

京大から財団に移行する理由は、運営や雇用の自由度を高めてiPS細胞を使う再生医療の開発を促すためだ。国の予算は期限があり、事業継続が難しい。自ら運営資金を稼ごうにも、京大内の組織では営利事業ができない。これらの課題を解決し、公的な立場でiPS細胞を安価に供給し続けるため財団として自立することになった。備蓄事業は研究の意味合いが小さく、大学が取り組むことは不適切という指摘もあった。

19年8月に文部科学省の専門部会で了承され、9月に財団が設立された。22年度末に国の予算が途切れても、京大が集める寄付金で事業を継続する。寄付の残高は約180億円あり一部を財団に移す。

財団は企業の臨床開発支援に力を入れる方針だ。京大では数年前から軸足を移しつつあった。18年から武田薬品工業に協力して、再生医療製品の原料となるiPS細胞を蓄える「マスターセルバンク」を京大内に構築することに着手した。キリンホールディングスとは19年に臨床試験（治験）用の製品開発の共同研究を始めた。

財団では細胞の安全性評価や技術指導、コンサルティングなども手掛ける方針だ。将来、財団のiPS細胞を使って製品化した企業に対しては、一定の報酬を要求し運営資金にする考えだ。

京大iPS細胞研所長の山中伸弥さんは「良質な再生医療を安く早く患者に届けたい」と強調する。財団の事業を通して、低コスト化に貢献したいと考えている。

近年、先端医療の高価格化が進む。遺伝子治療薬では2億円を超す新薬が米国で登場した。米国では製薬会社が自由に価格を付けられるのに対し、製造原価などをもとにする日本の薬価制度ならば低額になる場合がある。米国で開発した物を輸入するのではなく「日本で最初に開発すれば安価にできるのではないか」（山中さん）という考えだ。

米国では、医薬品開発に関わる優れた技術を持つスタートアップ企業を大企業が買収し、高額薬の開発につなげている。山中さんは財団を使って、iPS細胞を使う再生医療を安価にするビジネスモデルを実現したいと考えている。財団は寄付を中心に運営して安価にiPS細胞を提供し、企業の技術支援をすることで原料費や開発費を低減し、製品価格を抑えるのにつなげたいという。

財団には細胞の品質向上が求められる。17年には、京大が配布したiPS細胞の作製過程の品質管理に初歩的なミスが見つかり、配布を一部停止した。再発防止策をまとめて供給を再開したが、臨床研究の遅れを招いた。

iPS細胞を利用した再生医療については、患者での臨床研究や治験がいくつか進んでいる。ただ、安全性や効果の詳細な確認はこれからで、再生医療が普及するかどうかはまだ分からない。企業支援などの財団の新たな取り組みについて山中さんは「結果が出るまで10年程度の時間がかかる」とみている。（岩井淳哉）