遺伝子薬、日本で初承認へ　足の血管再生・白血病治療

体内に遺伝子を入れて病気を治す「遺伝子治療薬」が今年5月にも日本で初めて登場する見込みとなった。薬事承認の手続きに基づき、厚生労働省の専門家会議で20日、足の血管を再生する薬と血液がん治療薬の承認が了承された。海外の製薬企業が開発で先行するなか、血管再生薬については日本企業初の承認事例となる。難病患者の治療に道を開くことになりそうだ。

血管再生で承認されたのは、東証マザーズに上場するアンジェスが開発した「コラテジェン」。重症の動脈硬化で血管がつまった足に、新たな血管を作る遺伝子を注射して治療する。糖尿病患者などに多く、重症になると足の切断もある閉塞性動脈硬化症などが対象だ。患者は国内で年約15万人いるとされる。

正式承認を経て薬価は5月にも決まる。複数の関係者によると、治療費は1人200万～300万円になるよう設定されるとの見方がある。

アンジェスは大阪大学発の企業でマザーズに2002年上場し、会社を設立した1999年からコラテジェンの開発を手がけてきた。

同時に、スイス製薬大手のノバルティスが開発した白血病などのがんを治療する「キムリア」の承認も了承された。免疫細胞に遺伝子操作を加えがんへの攻撃力を高める仕組みで、若年の白血病患者で8割に治療効果が見られた。両新薬とも保険適用される見通しだ。

遺伝子治療薬は「究極の医療」と期待されており、従来治療の難しかった病気を治すと期待されている。様々な病気で原因が突き止められ、遺伝子治療薬の有効性を示す報告も増えた。

調査会社の英エバリュエートによると、24年の遺伝子治療薬の世界市場は1.7兆円で医薬品全体の1%の見込みだ。今までに世界で承認されているのは約10製品。ただ、年率100%を超す大きな成長が見込まれ、米国では今後、毎年約10品目が承認される見通し。日本でも、毎年複数の製品が発売されそうだ。

患者は少数でも高い薬価が期待でき、各国政府も早期承認制度などで開発を後押ししている。従来15年ほどかかっていた新薬発売までの期間が、遺伝子治療薬なら数年に短縮でき、製薬企業のリスクを抑えると言われている。ただ、薬価が高額のため社会保障費の増大につながり、財政を圧迫するとの懸念も指摘されている。

遺伝子治療薬の実用化で日本は出遅れた。低分子化合物やiPS細胞などの研究に予算や研究者が集まり、遺伝子治療の研究が停滞したことがある。ただ、ここにきて、日本企業も相次ぎ開発に着手している。

第一三共は東京大学と組み、脳腫瘍の遺伝子治療薬を開発中で早ければ今年中にも承認を得る見通し。アステラス製薬や武田薬品工業も、血友病などの遺伝子治療薬の開発を続けている。